高雄醫學大學附設中和紀念醫院解釋，目前健保給付了背針、口服與基因針劑等三種治療的方式，在今年八月「基因治療藥物」更納入健保給付中。該名男嬰為國內第一例接受健保給付基因治療的「第一型SMA病童」，目前追蹤成效良好。王照元院長說明，該名男童在治療前，頭部無法直立且全身癱軟無力，經過兩個月的治療後頭部已可控制、手部抓握力增強、可主動連續翻身等，情況明顯好轉。
該名男嬰的主治醫師高醫兒科教授鍾育志指出，SMA疾病曾被視為無法治癒且分為一到四型，超過半數的患者為最嚴重的第一型。病童在出生半年內發病，因脊髓運動神經的受損，進而影響到行走、說話、呼吸肌肉等運作，且八成以上患者在兩歲前死亡。
男嬰母親表示，孩子出生「第12天」就確診該疾病、恐活不過兩歲，讓她天天「以淚洗面」；此外，因該藥價格高達4900萬元，讓母親哭喊「就算傾家蕩產也無法負擔」。男嬰父親則說，健保今年八月起給付Zolgensama一次性治癒SMA藥物，在8月23日、也就是男嬰四個月大時，在高醫施打了該藥，讓男嬰原先全身癱軟變為可趴著抬頭、翻身與可坐立，讓雙親相當感動。
健保署長石崇良表示，健保首次將罕見疾病基因治療藥品納入給付，適應症為六個月以下發病且帶有基因突變的SMA病人，因基因治療藥物為「一次性治療」，終身僅須施打一次。估計一年有8到9位孩童受惠，期望病童可以越來越進步。
